يؤخر العلاج بالخلايا الجذعية تطور المرض

معرفتي

حتى الآن لا يوجد علاج فعال ضد التصلب الجانبي الضموري (ALS). يتسبب المرض في تنكس عصبي وتدمير الخلايا العصبية الحركية في الجهاز العصبي المركزي ، مما يؤدي إلى ضعف عضلي تدريجي وفشل في التنفس.

أظهرت الخلايا الجذعية الوسيطة من نخاع العظم بالفعل إمكانات علاجية كبيرة في أمراض التنكس العصبي. يمكن للخلايا الجذعية أن تزيد من تكوين الخلايا العصبية وتعديل الالتهاب في الجهاز العصبي وتساهم في حماية الأعصاب.

يمكن زيادة القدرة العلاجية للخلايا الجذعية الوسيطة إذا تم إحداث عوامل التغذية العصبية في الخلايا. تم بالفعل إثبات السلامة والمؤشرات الأولية للتأثير العلاجي في ALS في دراسات العلامات المفتوحة.

تحديد الأهداف

مجموعة بحثية بقيادة د. قام جيمس دي بيري من كلية هافارد الطبية في بوسطن (الولايات المتحدة الأمريكية) بفحص سلامة خلايا MSC-NTF (الخلايا الجذعية الوسيطة الذاتية التي تطلق عوامل التغذية العصبية) بعد الإعطاء داخل القراب والعضل [1].

المنهجية

في دراسة المرحلة الثانية مزدوجة التعمية ، متعددة المراكز ، خاضعة للتحكم الوهمي ، تم اختيار 48 مريضًا من مرضى ALS بصورة عشوائية 3: 1 (العلاج: الدواء الوهمي) في مجموعتين. كان لدى جميع المشاركين قدرة حيوية لا تقل عن 65٪. تم إجراء تشخيص التصلب الجانبي الضموري منذ عام إلى عامين ، ويجب أن تكون القيمة على مقياس التصنيف الوظيفي لـ ALS (ALSFRS-R) 30 نقطة على الأقل.

تمت إزالة 50-70 مل من نخاع العظم من المشاركين في الدراسة عند قمة الحرقفة. في المختبر ، تم عزل الخلايا الجذعية الوسيطة من النخاع العظمي وتم تمييزها في نظام زراعة الخلايا ، مما حفز الخلايا على إنتاج عوامل التغذية العصبية.

تلقى المرضى خلايا MSC-NTF مرة واحدة (مجموعة العلاج ، ن = 36) أو دواء وهمي (ن = 12). تم تطبيق الخلايا الجذعية داخل القراب (125 × 106 خلية) وعضليًا في 24 موقعًا مختلفًا على العضلة ذات الرأسين (48 × 106 خلية لكل حقنة). كانت فترة المتابعة 6 أشهر. تم فحص السائل النخاعي قبل وبعد أسبوعين من زرع خلايا MSC-NTF.

نتائج

التقت الدراسة بنقطة النهاية الأولية ، مما يؤكد سلامة الإجراء. لم تكن هناك آثار جانبية شديدة مرتبطة بالعلاج خلال فترة المتابعة لمدة ستة أشهر. لم تؤد أي من الآثار الجانبية إلى التوقف عن العلاج. كانت الحمى وآلام الظهر والصداع أكثر شيوعًا في المرضى في مجموعة العلاج.

لم يختلف معدل تطور المرض وفقًا لـ ALSFRS-R في مجتمع الدراسة بأكمله بين العلاج ومجموعات الدواء الوهمي. في مجموعة "Rapid Progressor" المحددة مسبقًا (العدد = 21) ، تحسن معدل تطور المرض في وقت مبكر (p <0.05).

أظهر تحليل المستجيب أن المزيد من المشاركين من مجموعة العلاج أظهروا تحسنًا في ALSFRS-R بمقدار 1.5 نقطة / شهر في جميع الأوقات مقارنة بمجموعة الدواء الوهمي. كانت النتيجة مهمة لـ "مرضى التطور السريع" في الأسابيع 4 و 12 (p = 0.004 و 0.046).

في فحص السائل الدماغي النخاعي للمرضى الذين تلقوا العلاج بالخلايا الجذعية ، تم زيادة عدد العوامل التغذوية العصبية ، وتم تقليل المؤشرات الحيوية الالتهابية (p <0.05).

استنتاج

أظهرت الدراسة أن إدارة خلايا MSC-NTF هي طريقة آمنة وجيدة التحمل. علاوة على ذلك ، يمكن أن تظهر فعالية كبيرة في مجموعة محددة سلفا من "التقدم السريع". في هذه المجموعة كانت هناك تحسينات كبيرة في ALSFRS-R بعد إعطاء الخلايا الجذعية.

بناءً على النتائج المتاحة ، يدعو مؤلفو الدراسة إلى دراسات المرحلة الثالثة حول الزرع داخل القراب لخلايا MSC-NTF الذاتية في ALS.

!-- GDPR -->