إدخال جديد لـ Luxturna لعلاج ضمور الشبكية

ما هو استخدام Luxturna؟

Luxturna هو دواء جديد من Novartis Pharma ويستخدم لعلاج المرضى البالغين والأطفال الذين يعانون من فقدان البصر بسبب ضمور الشبكية الموروث بناءً على طفرات بياليليك RPE65 المثبتة والذين لديهم خلايا شبكية قابلة للحياة.

يمكن العثور على خطة العلاج المناعي قبل وبعد العملية الجراحية مع بريدنيزولون أو ما يعادله في معلومات المنتج.

ما هو Voretigen Neparvovec؟

Voretigen Neparvovec هو ناقل لنقل الجينات يستخدم قفيصة ناقل فيروسي مرتبط بالغدة من النمط المصلي 2 (AAV2) كوسيلة نقل لـ cDNA لبروتين ظهارة شبكية الإنسان 65 كيلو دالتون المحدد (hRPE65) في شبكية العين. يتم الحصول على Voretigen Neparvovec من AAV الذي يحدث بشكل طبيعي باستخدام تقنيات الحمض النووي المؤتلف.

تأثير Voretigen Neparvovec

يقع بروتين 65 كيلودالتون الخاص بشبكية العين (RPE65) في الخلايا الظهارية الصبغية للشبكية ويحول الريتينول بالكامل إلى 11-cis-retinol. خلال الدورة البصرية (دورة الريتينويد) يتم تحويل 11-cis-retinol إلى chromophore 11-cis-retinal. هذه الخطوات ضرورية للتحويل البيولوجي للفوتون الضوئي إلى إشارة كهربائية داخل شبكية العين. تؤدي الطفرات الجينية RPE65 إلى انخفاض نشاط RPE65 أو غياب نشاط أيزوميراز الريتينيل بالكامل ، والذي يمنع الدورة البصرية وبالتالي يؤدي إلى فقدان الرؤية. يؤدي تراكم المنتجات الوسيطة السامة بمرور الوقت إلى موت خلايا الظهارة الصبغية للشبكية وبالتالي إلى موت الخلايا التدريجي للمستقبلات الضوئية. غالبًا ما يُظهر الأشخاص المصابون بضمور الشبكية المرتبط بطفرة RPE65 فقدان البصر في مرحلة الطفولة أو المراهقة ، مما يؤدي في النهاية إلى العمى الكامل.

يؤدي حقن Voretigen Neparvovec في الفضاء تحت الشبكية إلى تحويل الخلايا الظهارية الصبغية للشبكية مع تشفير (كدنا) للبروتين البشري الطبيعي RPE65 (علاج زيادة الجينات) ، مما يوفر إمكانية استعادة الدورة البصرية.

التطبيق والجرعة

يجب أن يبدأ العلاج ويقوم به جراح شبكية متمرس في إجراء جراحة البقعة الصفراء. Luxturna هو محلول مُركّز معقم يُعطى تحت الشبكية. يجب إذابة الدواء وتخفيفه قبل تناوله. يتوفر Luxturna في قنينة جرعة واحدة للإعطاء الفردي. يجب أن تتم الإدارة في غرفة عمليات تحت ظروف معقمة. يجب أن يتوسع التلميذ. يمكن العثور على مزيد من التفاصيل حول الإدارة في المعلومات الفنية.

الآثار الجانبية للوكستورنا

كانت التفاعلات الضائرة الأكثر شيوعًا المتعلقة بالإدارة (حدوث ≥ 5 ٪)

غالبا

  • ارتفاع ضغط الدم في الملتحمة
  • إعتمام عدسة العين
  • زيادة ضغط العين

غالبا

  • تمزق الشبكية
  • غمازات القرنية
  • الثقوب البقعية
  • رواسب تحت الشبكية
  • التهاب العين
  • تهيج العين
  • ألم في العين
  • اعتلال البقعة (التجاعيد على السطح البقعي)

يمكن العثور على القائمة الكاملة لجميع الآثار الجانبية في المعلومات الخاصة بأخصائيي الرعاية الصحية.

الحمل والرضاعة والقدرة على القيادة

لا ينبغي استخدام Voretigen Nepavovec أثناء الحمل. يتطلب قرار الاستخدام أثناء الرضاعة الطبيعية تقييمًا للمخاطر والفوائد واتخاذ قرار بشأن التوقف عن الرضاعة الطبيعية أو التوقف عن العلاج.

نظرًا لاحتمال حدوث اضطرابات بصرية مؤقتة بعد الحقن تحت الشبكية ، فلا يجوز القيادة أو استخدام الآلات. لا يجوز للمريض القيام بالأمرين معًا إلا مرة أخرى بعد أن يحدد الطبيب نظره.

حالة الدراسة للقبول

تمت دراسة Luxturna في دراسة رئيسية واحدة شملت 31 مريضًا يعانون من ضمور الشبكية الوراثي بسبب طفرات RP65.

كان المقياس الرئيسي للفعالية هو مدى جودة أداء المرضى في اختبار التنقل حيث كان عليهم إكمال دورة مع المنحنيات والعقبات في ظروف الإضاءة المختلفة. تم اجتياز الاختبار إذا أكمل المرضى الدورة في غضون 3 دقائق وضربوا 3 عوائق كحد أقصى.

بعد عام واحد من العلاج ، قام المرضى الذين عولجوا بـ Luxturna بتحسين درجاتهم بمقدار 1.8 نقطة ، في حين أن المرضى الذين لم يتلقوا Luxturna قاموا بتحسين درجاتهم بمقدار 0.2 نقطة فقط. كان المرضى الذين عولجوا بـ Luxturna قادرين على التحرك بشكل أفضل على طول المسار. اجتاز 13 من 21 مريضًا (62٪) عولجوا بـ Luxturna اختبار التنقل بأقل شدة ضوء تبلغ 1 Lux ، ولم يفعل ذلك أي من المرضى الذين لم يتلقوا الدواء. استمر تحسن رؤية المريض لمدة ثلاث سنوات على الأقل.

تخزين

يجب تخزين المركّز والمذيب ونقلهما مجمدين بحد أقصى -65 درجة مئوية. بمجرد إذابة المنتج الطبي ، يجب عدم إعادة تجميده. يمكن تخزين المنتج الطبي لمدة أقصاها 4 ساعات في درجة حرارة الغرفة أقل من 25 درجة مئوية.

!-- GDPR -->