Kymriah متوفر في الاتحاد الأوروبي

  • توصية ترخيص الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA): يونيو 2018
  • موافقة الاتحاد الأوروبي: أغسطس 2018
  • إطلاق السوق: 15 سبتمبر 2018.

علاج CAR-T مع Kymriah

يستخدم Novartis 'Kymriah (Tisagenlecleucel) في العلاج CAR-T. CAR هو اختصار لـ Chimeric Antigen Receptor.

العلاج CAR-T هو شكل جديد من أشكال العلاج المناعي للسرطان. يكون العلاج شخصيًا ، أي يتلاءم مع كل مريض على حدة. يتم تحقيق ذلك عن طريق جمع الخلايا التائية من المريض ثم تعديلها وراثيًا. تحتوي الخلايا المتغيرة على مستقبلات اصطناعية خاصة بمستضد (مستقبلات مستضد خيمري) على سطح الخلية ، والتي يتم توجيهها ضد بروتينات سطحية معينة (CD 19) للخلايا السرطانية وتقتلها.

موافقة الاتحاد الأوروبي

قدمت شركة Novartis طلبات الموافقة إلى EMA في نوفمبر 2017. كان EMA قد وعد Kymriah بعملية موافقة سريعة لكلا الاستطبابات ، أي DLBCL و B-cell السلائف ALL (سرطان الدم الليمفاوي الحاد). تمت موافقة الاتحاد الأوروبي في أغسطس 2018 وإطلاق السوق في 15 سبتمبر 2018.

تعتمد الموافقة على بيانات من دراستين متعددتي المراكز في المرحلة الثانية ، جولييت وإليانا. على سبيل المثال ، تُظهر البيانات الحديثة من دراسة جولييت معدل استجابة إجمالي (ORR) يبلغ 53٪ ، مع 40٪ استجابة كاملة (CR).

إشارة

تمت الموافقة على Kymriah في الاتحاد الأوروبي للإشارات التالية:

  • علاج المرضى من الأطفال والشباب حتى سن 25 عامًا باستخدام الخلايا البائية المقاومة للحرارة ، أو الانتكاس بعد الزرع ، أو الانتكاس مرة ثانية أو لاحقًا
  • علاج المرضى البالغين المصابين بسرطان الغدد الليمفاوية B- الخلايا الكبيرة المنتشرة (DLBCL) بعد خطين أو أكثر من العلاج الجهازي.

الوضع الحالي للموافقة في الولايات المتحدة الأمريكية

تلقت شركة Novartis الموافقة على Kymriah في الولايات المتحدة الأمريكية في أغسطس 2017 لعلاج سلائف B-cell ALL ، وهي مقاومة للحرارة أو في الانتكاس الثاني أو اللاحق ، في المرضى حتى سن 25. هذا يجعل Kymriah أول علاج معتمد لخلايا CAR T في جميع أنحاء العالم.

منذ مايو 2018 ، تمت الإشارة إلى الدواء أيضًا لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من ورم الغدد الليمفاوية للخلايا B المنكسة أو المقاومة للعلاج بعد خطين أو أكثر من العلاج النظامي. تشمل الموافقة علاج DLBCL ، وهو الشكل الأكثر شيوعًا من سرطان الغدد الليمفاوية اللاهودجكين ، بالإضافة إلى سرطان الغدد الليمفاوية B-cell عالي الجودة و DLBCL الذي يتطور من ورم الغدد اللمفاوية الجريبي.

التكلفة والآثار الجانبية

يمكن أن يسبب العلاج باستخدام Kymriah آثارًا جانبية خطيرة. قد تحدث متلازمة إطلاق السيتوكين (CRS) والآثار الجانبية العصبية أثناء العلاج باستخدام Tisagenlecleucel. CRS هو استجابة منهجية لتنشيط وانتشار خلايا CAR-T المرتبطة بارتفاع درجة الحرارة وأعراض تشبه أعراض الأنفلونزا. يمكن أن تصبح هذه الآثار الجانبية مهددة للحياة. بالإضافة إلى ذلك ، يمكن أن تحدث عدوى شديدة ، انخفاض ضغط الدم ، تلف حاد في الكلى أو حمى. يمكن توقع الآثار الجانبية في غضون يوم إلى 22 يومًا بعد التسريب. تبلغ تكلفة الحقن في الوريد في الولايات المتحدة 475000 دولار.

!-- GDPR -->